Gentherapie stellt das Sehvermögen bei angeborener Blindheit wieder her: Eine tierversuchserprobte Technik wird derzeit klinisch getestet.
Eine der Arten der angeborenen Netzhautdystrophie – Lebersche Amaurose – wird durch eine Schädigung des GC1-Gens verursacht. Er war es, der die Aufmerksamkeit einer Gruppe britischer Forscher unter der Leitung von Robin Ali (Robin Ali) auf sich zog.
Patienten, die an den Studien teilnehmen, wird ein Virus in die Netzhaut injiziert, das eine gesunde Modifikation des beschädigten Gens trägt. Es ist schwer zu sagen, wie viel die Einbringung eines normalen Gens in die Zellen helfen wird, aber höchstwahrscheinlich wird die Sehbehinderung bei Patienten aufhören und sich möglicherweise sogar teilweise erholen. In Versuchen an Hunden führte eine solche Behandlung jedenfalls zu einer merklichen Verbesserung des Sehvermögens. In der ersten Phase wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung an 12 Patienten getestet. Ihre Ergebnisse werden in einigen Monaten bekannt sein.
Lebers Amaurose selbst ist selten: In den USA gibt es beispielsweise nur etwa 2.000 solcher Patienten. Die Heilung selbst könnte jedoch der Beginn einer Revolution in der Behandlung von mehr als hundert anderen erblichen Formen der Blindheit sein.
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