Ende 2020 gab Amylyx Pharmaceuticals den erfolgreichen Abschluss der zweiten Phase der klinischen Studien seines neuen Medikaments AMX0035 gegen Amyotrophe Lateralsklerose bekannt, eine Erbkrankheit, die Menschen lähmt.
Amyotrophe Lateralsklerose ist heute nicht heilbar, und es ist möglich, das Leben der Patienten mit Hilfe von Medikamenten nur um einen Monat zu verlängern. Jetzt haben Forscher ein Medikament getestet, das das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen und das Leben der Patienten um durchschnittlich sechs Monate verlängern kann. Nicht selbst behandeln! In unseren Artikeln sammeln wir die neuesten wissenschaftlichen Daten und die Meinungen maßgeblicher Gesundheitsexperten. Aber denken Sie daran: Nur ein Arzt kann eine Diagnose stellen und eine Behandlung verschreiben.
Amyotrophe Lateralsklerose ist eine neurodegenerative Erkrankung, bei der Motoneuronen betroffen sind, was zunächst zu Lähmungen und dann zu Muskelatrophie führt. Ein Weg, diese Krankheit zu heilen, wurde noch nicht gefunden, und Medikamente, die ihre Ausbreitung verlangsamen, können das Leben um durchschnittlich einen Monat verlängern. Patienten mit dieser Krankheit leben normalerweise drei bis fünf Jahre nach der Diagnose, aber in einigen Fällen kann der Krankheitsverlauf stabilisiert bleiben. Solche Patienten können ein hohes Alter erreichen. Unter diesen Menschen war der theoretische Physiker und Popularisierer der Wissenschaft Stephen Hawking, der 2018 im Alter von 76 Jahren starb.
Ein neues Medikament namens AMX0035 besteht aus zwei Verbindungen - Natriumphenylbutyrat und Taurusodiol. Das Medikament kann die Degeneration von Motoneuronen verlangsamen und möglicherweise verhindern. Das Medikament wurde vor einigen Jahren entwickelt, aber es dauerte Jahre, bis es alle Tests bestanden und für klinische Studien zugelassen wurde.
Jetzt geben die Spezialisten des Pharmaunternehmens bekannt, dass ihr Medikament die zweite Phase der klinischen Studien bestanden hat, in der Wissenschaftler die Pharmakodynamik und Pharmakokinetik des Medikaments sowie seine Sicherheit für den Körper an 137 Personen untersuchten. Die Ergebnisse einer in der Zeitschrift Muscle & Nerve veröffentlichten Studie zeigen, dass das Medikament eine klinisch und statistisch signifikante Wirkung auf Patienten hat und ihnen ermöglicht, das Leben um 6,5 Monate im Vergleich zur Placebogruppe zu verlängern.
Aber bevor das Medikament auf den breiten Markt kommt, wartet es noch auf die dritte Phase der klinischen Studien. Es umfasst eine Studie über die Wirkung des Medikaments auf eine breitere Gruppe (von 300 bis 500 Personen) von Patienten unterschiedlichen Alters und mit unterschiedlicher "Vernachlässigung" der Krankheit. Obwohl sich herausstellen könnte, dass eine dritte Phase nicht erforderlich sein wird, da der Pharmakonzern eine Petition an die US-amerikanische Food and Drug Administration mit der Bitte geschickt hat, Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose nach der zweiten erfolgreichen Phase Zugang zu einem neuen Medikament zu geben.
